Família de Campos do Jordão mobiliza web por remédio ‘mais caro do mundo’ para bebê com doença rara

O medicamento foi registrado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em agosto, mas ainda não está disponível no SUS. No exterior, custa US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 12 milhões) por paciente.

O Zolgensma é usado para tratar crianças de até 2 anos diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença e que geralmente causa a morte antes dessa idade.

Para conseguir a compra, a família de Guilherme Martini começou uma vaquinha online. Até esta sexta-feira (25), a campanha tinha arrecadado R$ 120 mil.

Guilherme Martini com os pais Daniel e Samanta — Foto: Arquivo pessoal

A esperança da família é que Guilherme Martini consiga frear o desenvolvimento da doença com o uso dessa medicação. A AME é uma doença degenerativa que causa fraqueza e atrofia dos músculos, incluindo os músculos pulmonares. O tipo 1 da doença, que é o caso de Guilherme, é considerado o mais grave.

“Estamos nessa luta para ele conseguir o remédio. Se Deus quiser, vamos conseguir”, disse a mãe de Guilherme, Samanta Martini. “No começo do ano, não tinha (o remédio) no Brasil. Estava começando a ser inserido na Europa. Para iniciar uma campanha, tínhamos que ter um orçamento para ser algo sério. Quando estávamos vendo o orçamento com o laboratório, veio a pandemia. Agora, as coisas começaram a normalizar. Houve agora a liberação no Brasil, mas ainda não está disponível no SUS”, acrescentou.

A família é formada pelos pais Samanta e Daniel e pelos filhos Henrique, de três anos, e Guilherme, de um ano. A campanha tem sido feita nas redes sociais para conseguir apoio.

“Nós tínhamos que fazer algo, buscar uma forma de conseguir esse dinheiro. Como mãe, eu precisava buscar uma solução. Fizemos a campanha e estamos na expectativa. Acreditamos muito na força da comunicação e esperamos atingir essa meta”, afirmou Samanta.

Guilherme Martini foi diagnosticado com a Atrofia Muscular Espinhal com quatro meses de vida. De acordo com a neurologista infantil Dra. Lívia Meireles, ele nasceu assintomático e, até os dois meses de vida, não apresentou indícios de ter a doença. Após dois meses, ele começou a perder a movimentação dos membros inferiores, os membros superiores foram prejudicados parcialmente e piorou o sustento da cabeça.

Guilherme Martini e a mãe, Samanta Martini — Foto: Arquivo pessoal

Aos cinco meses, Guilherme deu início ao tratamento com o medicamento Nusinersen, que é aplicado a cada quatro meses. Esse remédio também caro e é custeado pelo Governo de São Paulo.

“Com essa medicação, conseguimos modificar um pouco a história natural da doença. Conseguimos aumentar a produção da proteína defeituosa. Com isso, ele vem conseguindo progredir no desenvolvimento. Hoje, ele consegue sustentar o pescoço, consegue sentar sem apoio, consegue movimentar melhor os membros, consegue pegar objetos…”, contou a Dra. Lívia Meireles.

A neurologista explica que o remédio Zolgensma, é esperado uma melhora acentuada no quadro de Guilherme. Com o aumento da produção da proteína necessária para evitar o desenvolvimento da doença, ele não deve ter novas perdas.

“Não é possível a cura desta doença, porque as células que já degeneraram, não estão conseguindo produzir proteína de maneira adequada. Não conseguimos reverter esse sintomas. Mas o que conseguimos é aumentar a produção de proteína através da medicação e fazer com que a criança não tenha novas perdas. O grande detalhe do Zolgensma é que, quanto mais precoce a aplicação, melhores o resultado final na criança, porque tivemos menos tempo de ter a degeneração”, destacou a neurologista.

“Caso ele não consiga receber o medicamento, provavelmente a sua evolução será mais lenta. Então, ele vai evoluir, como ele tem evoluído, mas lentamente. E a gente consegue explorar pelo Nusinersen, só o gene SMN2. Através da terapia com o Zolgensma, também explora o SMN1. Consegue de maneira mais eficaz a produção da proteína funcional”, acrescentou.